Orphazyme har på ny været i kontakt med de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA.
Det oplyser det lille danske biotekselskab, der er specialiseret inden for en række sjældne former for kræft, i en meddelelse søndag aften. Selskabet havde en dialog med FDA med udgangspunkt i brevet fra de amerikanske sundhedsmyndigheder i juni 2021. I et såkaldt 'Complete Response Letter' (CRL) krævede FDA flere data, der kunne underbygge effekten af Orphazymes mulige guldæg, midlet arimoclomol. FDA bad om yderligere bekræftende beviser samt yderligere kvalitative og kvantitative beviser.
Læs også: Amerikansk gigant stryger forbi Apple som verdens største selskab
FDA anbefaler den danske biotekvirksomhed at indsende yderligere data, information og analyser i forhold til emnerne i det såkaldte 'Complete Response Letter', og at det danske selskab engagerer sig i yderligere i forhold til dialogen med FDA for at identificere en vej til genindsendelse af selskabets ansøgning om at få dets lægemiddel godkendt.
Det danske biotekselskab oplyser samtidig, at den amerikanske lægemiddelstyrelse er positive stemt over for Orphazymes forslag om at fjerne et af fem målepunkter i analysen og derfra lave en ny beregning af effekten af lægemidlet ud fra de fire tilbageværende målpunkter.
Da FDA i juni afviste at godkendt Orphazymes ansøgning i dens nuværende form, blev aktien i det danske biotekselskab sendt ud i et brutalt dyk på børsen.
Orphazyme overvejer nu den optimale vej frem for at imødekomme FDA's anmodninger, oplyser selskabet.
Orphazyme fremhæver, at man har indsendt en EU-ansøgning om markedsføringstilladelse for arimoclomol til den sjældne stofskiftesygdom NPC, der blev indgivet til Det Europæiske Lægemiddelagentur i november 2020. Orphazyme forventer fortsat en udtalelse fra Udvalget for Lægemidler til Mennesker (CHMP) om ansøgningen i 1. kvartal 2022.
Læs også: Forudser stort skifte i markedet: Dette kan blive de nye vinderaktier