Orphazyme-aktien stiger kraftigt mandag formiddag.

Aktien i Orphazyme er oppe med næsten 24 pct. Det sker, efter det danske biotekselskab, der er specialiseret inden for en række sjældne sygdome har præsenteret nyt om dets mulige guldæg, arimoclomol.

Selskabet er kommet med ny data fra dets fase 2/3-forsøg med arimoclomol, der er blevet præsenteret i det anerkendte magasin Journal of Inherited Metabolic Disease (JIMD). Midlet er blandt andet tiltænkt den sjældne stofskiftesygdom Niemann-Pick type C. Forsøget viste ifølge selskabet, at Arimoclomol var veltolereret med det, der beskrives som en »statistisk signifikant og klinisk meningsfuld effekt på« sygdommens fremskriden

Hos Orphazyme er man glade for at kunne fremvise dataen, forklarer Thomas Blaettler, der er overlæge hos Orphazyme.

»Vi er glade for at dele dataene fra vores fase 2/3 forsøg i JIMD. NPC er en sjælden, arvelig progressiv neurodegenerativ lidelse med et stort uopfyldt medicinsk behov for sygdomsmodificerende behandlingsmuligheder. Dette forsøg viste en statistisk signifikant og klinisk meningsfuld behandlingseffekt af arimoclomol i NPC understøttet af signifikante og konsekvente effekter på tværs af flere sygdoms- og farmakodynamiske biomarkører. Vi mener, at disse data etablerer arimoclomols potentiale som en effektiv og veltolereret sygdomsmodificerende behandling for NPC,« siger Thomas Blaettler, overlæge hos Orphazyme.

Orphazymes topchef, Christophe Bourdon, tilføjer, at »vi er forpligtet til at tjene NPC -samfundet og arbejder hurtigt på at levere denne potentielle nye medicin til patienter. Arimoclomol er ved at blive undersøgt i Europa med en forventet CHMP -udtalelse i 4. kvartal 2021, og vi fortsætter med at evaluere vejen frem i USA efter den seneste FDA -reaktion.«

Tallene viste, ifølge Orphazyme, at Arimoclomol var »veltolereret«, og bivirkninger forekom hos 88,2 pct. af patienterne, der fik arimoclomol og 75 pct. af patienterne, der fik placebo. Færre patienter havde alvorlige bivirkninger med arimoclomol (14,7 pct.) versus placebo (31,3 pct.).

Læs også: Orphazyme efter chok-melding fra FDA: 'Vi er modløse'

Læs også: Lau Svenssen: Derfor har jeg solgt halvdelen af mine Orphazyme-aktier