De amerikanske sundhedsmyndigheder kan ikke godkende det danske biotekselskab Orphazymes middel mod stofskiftesygdommen Niemann-Pick type C.
FDA kræver flere data, der kan underbygge midlets virkning mod sygdommen, oplyser det danske biotekselskab, der har specialiseret sig i en række sjældne sygdomme, i en meddelelse fredag morgen.
»Vi er modløse over for resultatet af FDA's gennemgang i betragtning af det presserende behov for en ny terapeutisk mulighed for NPC'er, men vi er fortsat forpligtede til at arbejde med tilsynsmyndighederne med det mål at levere arimoclomol til familier, der administrerer denne udfordrende sygdom,« lyder det fra Orphazymes administrerende direktør Christophe Bourdon.
Læs også: Efter chok-melding til Orphazyme: 'Jeg er ekstremt skuffet'
»Vi vil fokusere vores bestræbelser på at forfølge europæisk lovgivningsmæssig godkendelse med CHMP's mening forventet i 4. kvartal 2021 og potentiel markedsføringstilladelse i 1. kvartal 2022. Vi vurderer den potentielle vej fremad i USA i partnerskab med FDA. På kort sigt er vi nødt til at reducere vores omkostninger betydeligt og fastfryse al virksomhedsindsats, der ikke er relateret til kliniske og lovgivningsmæssige aktiviteter for at understøtte godkendelse af NPC'er,« lyder det fra selskabet.
Læs også: Aktienalytiker om Orphazymes mulige guldæg: Kastet ud i 'gråzone'
Det er den foreløbige kulmination på de voldsomme kursudsving, som Orphazyme-aktien har været kastet ud i den seneste tid.
Aktien i det danske biotekselskab steg torsdag eftermiddag en årgang med mere end 62 pct på fondsbørsen - og ramte kurs 109. Biotek-aktien faldt efterfølgende noget tilbage, men lukkede i kurs 100 - svarende til en stigning på næsten 49 pct. De seneste dage har aktien været ude i adskillige voldsomme kursudsving.
Investorer har ventet med spænding på udmeldingen fra den amerikanske sundhedsmyndighed - FDA. Det var ventet, at myndigheden senest torsdag 17. juni ville offentliggøre deres vurdering af en markedsføringsgodkendelse af Orphazymes mulige guldæg, Arimoclomol. Et middel, der er tænkt til behandling af stofskiftesygdommen Niemann-Pick type C.
Biotekanalytiker Frank Hørning har tidligere forklaret over for Euroinvestor, at der er tale om en meget sjælden og alvorlig sygdom, hvor personer med sygdommen har en gennemsnitslevealder på 20 år. Arimoclomol er ikke en kurerende behandling, men midlet kan ifølge Orphazyme begrænse sygdommes fremskridt, har Frank Hørning tidligere forklaret. Det kan du læse mere om her.
Du kan se kursudviklingen i Orphazymes amerikanske notering her, eller se hvordan den danske Orphazyme-aktiekurs udvikler sig her.
Læs også: Porteføljeforvalter: Dette kan forklare de vilde Orphazyme-udsving
