Arimoclomol. Det er 11 bogstaver, der dækker over års forskning, et stort potentiale og millioner af kroner. Arimoclomol er navnet på det danske biotekselskab Orphazymes guldæg. Selskabet er bygget op omkring projektet Arimoclomol, og folkene hos det danske biotekselskab har siden 2009 forsøgt at bevise præparatets potentiale. Arimoclomol testes i øjeblikket i kliniske studier mod fire sjældne sygdomme: Stofskiftesygdommen Nieman-Pick type C (NPC), muskelsvindssygdommene ALS og sIBM samt stofskiftesygdom Gauchers sygdom.
Biotekselskabet har for nylig indsendt en ansøgning til registrering af ADS'er i USA. Derfor har vi set nærmere på det danske biotekselskab. Orphazyme er længst fremme med udviklingen af Arimoclomol til behandling i NPC-sygdommen, og det er også dér, vi begynder.
»Det er et yderst interessant område i forhold til Orphazyme på nuværende tidspunkt,« vurderer biotekanalytiker Frank Hørning, der har fulgt sektoren indgående i en årrække.
NPC
Skal virke mod: Niemann-Pick type C, der er en sjælden stofskiftesygdom
Præparat: Arimoclomol
Fase: 3
Orphazyme har i maj 2020 sendt en såkaldt rullende ansøgning til godkendelse hos de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, og der ligger potentielt en godkendelse i første halvår af 2021.
Oprindelig er dataen baseret på et fase 3-studie, som Orphazyme gennemførte for 1-2 år siden. Resultaterne viste en effekt, som dog ikke var statistisk signifikant, fortæller Frank Hørning. Du kan gå i dybden i faktaboksen.
Siden har det danske biotekselskab fremskaffet opfølgende data, og nu er det op til FDA at vurdere Orphazymes data.
Her er det værd at have in mente, at det er en meget sjælden og alvorlig sygdom, hvor personer med sygdommen har en gennemsnitslevealder på 20 år. Arimoclomol er ikke en kurerende behandling, men midlet kan ifølge Orphazyme begrænse sygdommes fremskridt, forklarer Frank Hørning.
I det oprindelige studie viste Arimoclomol eksempelvis at kunne reducere sygdommens fremskridt med 74 pct, hvilket dog ikke var statistisk signifikant. De nye og opdaterede data øger sandsynligheden for godkendelse af Arimoclomol i NPC, vurderer Frank Hørning.
FDA vil være tilbøjelige til at inkludere de nye tal fra Orphazyme i vurderingen af produktet, fordi det er en sjælden alvorlig sygdom med markant behov for nye behandlingsmuligheder. Det bliver understreget af, at Orphazyme har fået tildelt ‘breakthrough status’ af FDA, hvilket sikrer en hurtigere sagsbehandling, fortæller Frank Hørning
Hold øje med: FDAs potentielle godkendelse i første halvår af 2021
Kendte konkurrenter: Japanske Takeda har i marts købt rettighederne til Evox Therapeutics middel, som udvikles i præklinik til behandling af både NPC-sygdommen og mod Gauchers sygdom.Produktet er dog længere fra markedet - det testes i øjeblikket på dyr - og skal først igennem et fase 1-, 2- og 3-studie inden en potentiel godkendelse. Takedas aftale med Evox har en samlet potentiel værdi på 6 mia. kr. for to undersøgelser i præklinik.
»Der er en betydelig upside for Orphazyme-aktien, hvis der skulle komme gode resultater, da Orphazymes markedsværdi i øjeblikket ‘kun’ er på ca. 2.5 mia. kr.,« udtaler Frank Hørning.
Se listen: 49 spændende grønne aktier
ALS
Skal virke mod: Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS), der er en muskelsvindsygdom.
Præparat: Arimoclomol
Fase: 3
Orphazymes har fået tildelt en fast track-status, for der mangler virkelig ny medicin på området, fortæller Frank Hørning
»Investorerne bør holde nøje øje med de kommende fase 3-data, da gode resultater ventes at være en stor kurstrigger,« udtaler Frank Hørning. Du kan læse mere i faktaboksen.
Hold øje med: Resultaterne af fase 3-studiet ventes i første halvår af 2021.
Læs også: Fremhæver 3 aktier: 'Naturligvis skal man være eksponeret i dette marked'
sIBM
Skal virke mod: Sporadic Inclusion Body Myositis (sIBM), som er en betændelsesagtig tilstand i musklerne, som svækker musklerne. Det er en sjælden sygdom med omkring 150 patienter i Danmark.
Præparat: Arimoclomol
Fase: Fase 2/3, hvilket betyder, at studiet er i en mellemting mellem fase 2 og fase 3.
Orphazyme undersøger også Arimoclomol til behandling af sIBM i fase 2/3. Orphazymes har fået tildelt en fast track-status, for der mangler virkelig ny medicin på området, udtaler Frank Hørning.
»Ligesom tilfældet er med ALS-dataen, så bør investorerne have fokus på fase 3-resultaterne for sIBM-indikationen. Det er en indikation med et mindre potentiale end ALS, men stadig yderst interessant,« udtaler Frank Hørning. Du kan læse mere om studiet i faktaboksen.
Hold øje med: Resultaterne af fase 2/3-studiet ventes i første halvår af 2021
Læs også: Kvantstrateg: Her er 3 attraktive og billige aktier
Gauchers sygdom
Skal virke mod: Gauchers sygdom, en arvelig sygdom, der findes i forskellige variationer med forskellige symptomer fra patient til patient. Den mest udbredte form af sygdommen er type 1. I type 2 rammes små børn, mens type 3 rammer lidt ældre børn.
Præparat: Arimoclomol
Fase: Planlægning af fase 3-studier
Orphazyme er ved at gøre Arimoclomol til behandling af Gauchers sygdom klar til et afgørende fase 3 studie, fortæller Frank Hørning.
»Vi har set gode fase 2-resultater, som godt nok ikke var statistisk signifikante, hvilket skyldes studiets størrelse. Men hvis Orphazyme formår at vise samme effekter med statistisk signifikans i fase 3, er der ingen tvivl om, at selskabet også i denne indikation står med et spændende potentiale,« udtaler Frank Hørning. Du kan læse mere om studiet i faktaboksen.
Hold øje med: Fase 3-resultater. Tidshorisonten er ukendt, da Orphazyme er ved at planlægge studiet.
Andre mulige behandlinger: Der findes midler mod visse symptomer forårsaget af Gauchers sygdom, men ikke mod de invaliderende neurologiske symptomer, oplyser Thomas Blaettler, der er forskningschef hos Orphazyme.
Læs også: Morten Springborg: Her går prisbevidste investorer glip af gode aktier
Opkøb og partnerskab
Orphazyme er et selskab med en interessant pipeline inden for sjældne sygdomme. Derfor kan det være oplagt, at et større selskab er parat til at lave en partnerskabsaftale eller måske komme med et købstilbud på Orphazyme, vurderer Frank Hørning.
Krigskassen
Orphazyme fik 745 mio. kr. ind via en aktieemission. Pengene strækker sig formodentlig ind i sidste halvdel af 2021, vurderer Frank Hørning.
Orphazyme er dog i en favorabel situation ifølge biotekanalytikeren, for hvis Arimoclomol bliver godkendt mod stofskiftesygdommen NPC, får Orphazyme en såkaldt ‘priority review voucher’, som kan sælges eller bruges på et af selskabets egne produkter, hvorved Orphazyme får en hurtigere sagsbehandling. Orphazyme har ikke brug for den, da selskabet allerede har en fast track-status på ALS. I Bavarian Nordics tilfælde lykkedes det vaccineproducenten at sælge den for 640 mio. kr. Ligeledes forbereder Orphazyme en mulig amerikansk børsnotering, som skal gennemføres, hvis der i fremtiden blive behov for yderligere kapital.
Ifølge Frank Hørning ligger der en pæn upside for Orphazyme-aktien.
Han fremhæver især Takedas partnerskabsaftale med Evox på to af de indikationer, som Arimoclomol også undersøges for, til en potentiel værdi på 6 mia. kr mod Orphazymes nuværende markedsværdi på 2.5 mia. kr.
»Vi har set meget lovende data på flere af indikationerne, hvilket gør Orphazyme til en attraktiv investering, og det er særligt nyhedsflowet, man skal købe ind på,« vurderer Frank Hørning.
»Der er et stort potentiale i aktien ud fra den nuværende aktiekurs, men også højere risiko end den, som vi ser hos Genmab, Bavarian Nordic eller Zealand Pharma,« forklarer Frank Hørning, som tidligere har sat ord på Zealand Pharma-aktien. Det kan du læse mere om her.
Man har en højere risiko, hvis man investerer i Orphazyme, fordi selskabet lige nu ikke har en bred pipeline, understreger Frank Hørning.
»Man investerer med andre ord i et 'one product-company', som ikke har andre produkter end Arimoclomol i klinisk udvikling,« udtaler Frank Hørning.
Skeptikere vil sandsynligvis fokusere på risikoen for, at FDA ikke godkender NPC-indikationen og i stedet beder Orphazyme om at lave yderligere studier, da man ikke nåede statistisk signifikans i de oprindelige studie med Arimoclomol mod NPC, påpeger Frank Hørning.
Læs også: Lars Tvede: Det tror jeg, at der kommer til at ske nu
Læs også: Mads Christiansen: Mine 3 top-picks
